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官方发布,首批降税罕见病药品清单!
2019/2/25   来源:医药经济报  阅读数:

    2月22日,财政部网站发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》。通知明确?#35828;?#19968;批罕见病药品清单,涉及波生坦、安立生坦、利奥西呱、马西腾坦等21个罕见病药品制剂,以及波生坦、吡非尼酮、青霉胺、利鲁唑4个罕见病药品原料药。

    降税罕见病药品清单(第一批)


    通知强调,从3月1日,增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品,可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。另外,纳税人应单独核算罕见病药品的销售额。未单独核算的,不得适用与3%的征收政策。


    毫无疑问,国家对罕见病关注度越来越高。


    在21个罕见病用药及4个原料药大幅降税之前,2019年1月1日起,包括罕见病用药原料药在内的50多种原料药、制剂已实现零关税。


    24企业提前布局罕见病市场


    Insight 数据库收录了优先审评 28 个批次的 521 个受理号,其中以罕见病为由纳入优先审评的有 42 个,有 24 家企业已提前布局。临床 CRO 龙头泰格医药公司代理了 3 个罕见病优先审评品种,分别是 Inebilizumab 注射液、Ataluren 口服混悬液颗粒和依库珠单抗注射液。目前,已经进入优先审批的罕见病品种有 18 个。



    孤儿药处方超总量1/5


    据不完全统计,目前孤儿药的处方量已经超过总处方量的1/5,全世界已知的罕见病有7300多种,但只有约630种治疗药物,在罕见病领域依然有大量未满足的临床需求。预?#39057;?022年,该治疗领域市场将达2090亿美元,而且每年的平均增长幅度都在10%以上。孤儿药已经成为全球最先进、尖端新药的开发和生命科学研?#25239;?#20855;开发的主战场。


    数据显示,2001-2010年,全球罕见病用药市场增长率达25.8%,而非罕见病用药市场的增长率为20.1%;2017年,全球罕见病用药市场达703亿美元。据行业预估,到2024年,罕见病用药销售额可达2620亿美元,占全球处方药市场的20%。


    而我国市场?#21344;?#26356;大。CPM数据显示,截至目前,美国已有罕见病用药399种,其中约有160多种我国还没有企业申报,且国内罕见病用药仍以进口为主。


    可以看到,95%的罕见病仍没有?#34892;?#33647;物,新药研发仍然大有可为,特别是在我国鼓励药械创新等利好政策?#20013;?#33853;地的背景下。


    孤儿药研发成功率高


    记者了解到,国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发,而忽视了孤儿药的开发。反之,国外药企的孤儿药则长驱直入,造成了很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。


    国家“千人计划”专家、南京应诺医药科技有限责任公司董?#40065;?#37073;维义曾多次指出,“罕见病药才是中国新药研发真正能实现弯道超车的领域。”


    他认为,与肿瘤药物相比,孤儿药研发本身有着极高的成功率。不同于肿瘤细胞基因突变动态变化的复?#26377;裕?0%的罕见病都是单基因遗传?#32422;?#30149;,这也意味着,罕见病一旦?#19994;?#30142;病发病机理,做好动物模型,在人类身上几乎都能重现。


    记者还了解到,孤儿药有研发成本低、周期短的优势。在新药研发中,6~8成的开销是花费在临床试验上,且往往需要数?#39063;?#22823;的病人来进行临床试验,不但?#24230;?#24040;大,而且周期很长(一般8~10年),风险也高。而孤儿药不但在研发过中有激励政策的经费支持,而且?#35789;?#26159;在Ⅲ期临床试验中也只需要几十个病人就有可能最终获批上市,大大降低了研发风险。


    “两报两批”改为“一报一批”


    去年,国家药监局在加快罕见病药物审评审批这方面,已经对罕见病药物研发形成了利好,有助于进一步解决罕见病患者的药品可及性问题。


    记者了解到,监管部门对罕见病药物、检测产品的审评审批?#37096;?#36767;了绿色通道,对防治?#29616;?#21361;及生命?#30097;?#26080;?#34892;?#27835;疗手段疾病以及罕见病治?#39057;?#36827;口药品,由“两报两批”改为“一报一批”。后续监管部门还将对罕见病药物临床试验指导原则、治疗标准等进行逐步规范,?#28304;?#21152;速罕见病相关产品的研发和上市。


    另外,在采用境外临床试验数据方面。对于境外已上市的防治?#29616;?#21361;及生命?#30097;?#26080;?#34892;?#27835;疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直?#30001;?#25253;药品上市注册申请。对于此前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请,符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的,可以直接批准进口。


    另外,在临床应用上,去年5月,我国正?#25509;?#21457;了《第一批罕见病目录》,共收录了121种罕见病,其中44种在国外有药物上市,我国则有20多种疾病有治疗药物,这意味着目录内治疗品种将享有独有特权。更重要的是,目录将为下一步孤儿药研发指明方向。


    国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉透露,“未来,随着罕见病诊断和治疗手段的提高,罕见病目录还会进一步扩充。同时,制定了纳入目录的工作程序,?#38405;?#24405;进行动态调整。”


    同时,国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会的副主任委员、北京协和医院副院长张抒扬还透露,去年10月24日,北京协和医?#27627;?#21512;中国医院协会、中国医药促进会等多家医疗机构、学术团体、制药企业成立了中国罕见病联盟。联盟将医生团?#21360;?#30740;究机构和高校等协同起来,对没有解决的罕见病问题进行学术研究。同时,北京协和医院还将牵头开展中国罕见病队列研究,用于统计罕见病发病情况等多项研究,也为制药研发提供更好地依据。


    编辑:黄依芮
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